東方醫(yī)院轉(zhuǎn)讓天士力人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液（B2278注射液）

臨床試驗獲國家藥監(jiān)局批準

近年來，隨著生物醫(yī)學技術(shù)的不斷進步，干細胞治療心臟疾病成為了一個備受關(guān)注的研究領域。干細胞治療心臟疾病的潛力巨大，為許多患者帶來了新的希望。干細胞具有自我更新和多向分化能力，可以分化為心肌細胞、內(nèi)皮細胞等，促進心臟組織的再生和修復。同時，干細胞還能夠分泌多種生長因子和細胞因子，具有抗炎、抗凋亡等作用，有助于保護心臟和改善心臟功能。

2024年1月18日，天士力（600535.SH）公告其一款創(chuàng)新干細胞藥物“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療心衰注射液”（B2278注射液）獲得臨床試驗默示許可（CXSL2300728），適應證：伴冠狀動脈旁路移植術(shù)指征的慢性缺血性心肌病導致的慢性心力衰竭。臨床前研究證明，B2278注射液可通過旁分泌作用調(diào)控心肌組織微環(huán)境，對于缺血性心肌病中的心肌細胞組織損傷有明顯抑制作用，增加動物心功能，促進血管再生，減少心肌凋亡。

圖片來源：CDE官網(wǎng)

B2278注射液由上海市東方醫(yī)院（同濟大學附屬東方醫(yī)院）干細胞基地劉中民教授團隊研發(fā)，2022年8月天士力與東方醫(yī)院簽署《技術(shù)轉(zhuǎn)讓（合作）合同》受讓相關(guān)技術(shù)及成果，并在全球范圍內(nèi)，優(yōu)先在中國開展藥品注冊申報及后續(xù)臨床試驗開發(fā)。該項目起源于最早2014年，在上海張江管委會與上海市浦東新區(qū)政府的支持下，上海市東方醫(yī)院成立上海張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)干細胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學產(chǎn)業(yè)基地，并依托基地開展干細胞治療心衰的臨床轉(zhuǎn)化研究。本項目由上海市科委計劃項目《人臍帶來源間充質(zhì)干細胞的制備及臨床研究》立項，在張江二期“上海張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)干細胞戰(zhàn)略庫與干細胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化平臺”，上海市Ⅳ類高峰學科“干細胞與轉(zhuǎn)化”等項目的繼續(xù)支持下，項目從2018年立項，2019年完成國家干細胞臨床研究項目備案，2021年4月提交Pre-IND，2024年1月18日IND獲批！前后歷時經(jīng)10年艱辛，東方醫(yī)院首個干細胞成藥臨床試驗項目最終破土而生。這一重大進展標志著干細胞治療心臟疾病的研究邁出了關(guān)鍵的一步，科研人員將進一步對其臨床安全性和有效性進行科學評估，以期為干細胞治療心臟疾病提供更多臨床經(jīng)驗和數(shù)據(jù)支持，為未來的臨床應用提供堅實的基礎。

當前，國際上已有二十余款干細胞產(chǎn)品獲批上市，其中有2款可用于治療心臟疾病。2020年在德國獲批上市的自體人骨髓源性內(nèi)皮祖細胞類產(chǎn)品T2C-001，可用于治療心肌梗塞，是全球第一個用于治療心臟病類適應證的干細胞藥品。2015年在日本獲“有條件批準”的自體人骨骼肌成肌細胞衍生細胞片產(chǎn)品HeartSheet，可用于治療嚴重心衰的缺血性心臟病。這2款創(chuàng)新性的干細胞產(chǎn)品為心臟疾病的治療開辟了新的可能。

截至2024年1月22日，國內(nèi)共有56家企業(yè)（不含子公司）的107款干細胞藥物臨床試驗申請獲得受理。共有47家企業(yè)（不含子公司）的84款獲準默許進入臨床試驗（臨床試驗默示許可）。已有2款用于治療心臟疾病的干細胞新藥獲批進入臨床試驗。2022年，南京艾爾普再生醫(yī)學科技有限公司用于治療嚴重慢性缺血性心衰的“現(xiàn)貨型”細胞治療產(chǎn)品“人iPSC來源心肌細胞注射液”獲準默許進入臨床試驗。同年，京東方再生醫(yī)學科技有限公司用于行冠狀動脈旁路移植術(shù)（CABG）治療預期效果不佳的低射血分數(shù)冠心病的新藥“人臍帶間充質(zhì)干細胞膜片”獲準默許進入臨床試驗。

雖然目前干細胞治療心臟疾病的研究仍面臨一些挑戰(zhàn)，例如提高干細胞的存活率和分化效率、避免免疫排斥反應等，但隨著技術(shù)的不斷進步和干細胞藥物研發(fā)研究的深入開展，相信未來將會涌現(xiàn)出更多治療心臟疾病的干細胞藥物，改善患者的心臟功能和生活質(zhì)量，為他們帶來生命的希望。

干細胞基地已成為推動東方醫(yī)院醫(yī)教研協(xié)同跨越式高質(zhì)量發(fā)展的重要引擎。截至2024年1月，東方醫(yī)院已合計完成24項干細胞臨床研究院內(nèi)立項，其中有6項國家干細胞臨床研究備案項目（適應證為心衰、間質(zhì)性肺病、2型糖尿病腎病、帕金森?。┖?項科技部新冠應急項目，將在更多的方向探索干細胞的轉(zhuǎn)化應用。

撰文：何斌 畢紫娟 李佳潞