醫(yī)學界2024年的十大臨床突破：通用CAR-T決戰(zhàn)自身免疫性疾病

“醫(yī)學界”評選出2024年度“十大臨床突破”，它們將展示科研人員如何通過創(chuàng)新和努力，為人類健康帶來革命性的變化。 其中中國和美國團隊各占到了4項，美國以扎實的基礎(chǔ)研究能力和先進的醫(yī)療技術(shù)，仍在全球醫(yī)學創(chuàng)新中保持領(lǐng)先地位。而中國的發(fā)展速度令人矚目，尤其在基因治療、再生醫(yī)學等生物醫(yī)學領(lǐng)域，逐步實現(xiàn)了全球領(lǐng)跑。

通用CAR-T決戰(zhàn)自身免疫性疾病

2024年7月15日，在全球醫(yī)療界備受矚目的時刻，上海長征醫(yī)院聯(lián)合其他一些在醫(yī)學研究領(lǐng)域頗具影響力的機構(gòu)，組成了一支匯聚眾多頂尖專家的精英團隊。他們經(jīng)過長時間的艱苦鉆研與無數(shù)次的試驗，終于在國際權(quán)威學術(shù)期刊《細胞》上發(fā)布了一項重磅研究成果。這一成果宛如一顆璀璨的星辰，照亮了全球醫(yī)學界，尤其是在自身免疫性疾病的治療領(lǐng)域。

要知道，在當今世界，自身免疫性疾病猶如一片揮之不去的陰霾，籠罩著相當比例的人口。全球大約有20%的人口正不同程度地遭受著100多種形形色色的自身免疫性疾病的侵害。就拿系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）來說，這是一種令無數(shù)患者和醫(yī)療工作者都頭疼不已的疾病。它就像一個隱匿在暗處的惡魔，悄無聲息地潛入全球數(shù)百萬人的身體里，然后肆意地對人體的各個器官、系統(tǒng)進行嚴重的破壞?；颊咭坏┍贿@個惡魔纏上，就仿佛陷入了無盡的痛苦深淵，長期被疲勞感籠罩，那是一種深入骨髓的疲憊，仿佛身體被抽干了力氣；皮膚也會出現(xiàn)惱人的皮疹，或紅或癢，不僅影響外觀，更讓患者在身體不適的同時承受著心理上的壓力；時不時的發(fā)燒，像一把無形的火在體內(nèi)燃燒，讓患者備受煎熬；還有那如影隨形的疼痛，如同尖銳的刺，時刻刺痛著患者的神經(jīng)。

在對抗這些自身免疫性疾病的艱難征程中，CAR - T療法的出現(xiàn)猶如一道曙光。這種療法有著神奇的功效，它有望深入到患者身體內(nèi)部，精準地從根源上清除那些致病的漿細胞，就像是在身體內(nèi)部進行一場精準的大掃除，將那些隱藏在角落里的“病根”徹底清除。而且，它還能夠重置患者的免疫系統(tǒng)，讓免疫系統(tǒng)重新恢復(fù)正常的功能，這就意味著自免疾病有可能被徹底治愈，為那些長期在病痛中掙扎的患者帶來了真正的希望。

早在2021年的時候，德國的學者就已經(jīng)在CAR - T療法的探索道路上邁出了重要的一步。他們成功地運用自體CAR - T療法，治療了一名年僅20歲的患有難治性SLE的女性患者。這一消息一經(jīng)傳出，就像一顆重磅炸彈，在全球范圍內(nèi)引起了巨大的轟動。全世界的目光都聚焦到了CAR - T療法上，人們看到了戰(zhàn)勝自身免疫性疾病的新希望。

而上海長征醫(yī)院的徐滬濟教授帶領(lǐng)的團隊，在CAR - T療法的研究上更是取得了突破性的進展。他們首次報道了運用異體CAR - T成功治療自免疾病的案例。自體CAR - T療法雖然已經(jīng)取得了一定的成果，但它存在一個局限性，就是要利用患者自身的細胞，這就意味著每一次治療都需要根據(jù)患者的具體情況實時定制，過程繁瑣且耗時較長。而異體CAR - T則有著獨特的優(yōu)勢，它可以提前進行制備，并且能夠?qū)崿F(xiàn)量產(chǎn)。這一優(yōu)勢帶來的好處是多方面的，一方面，有望大幅度降低治療費用，讓更多的患者能夠負擔得起這種昂貴的治療；另一方面，患者一旦被確診，就能夠第一時間得到治療，無需經(jīng)歷漫長的等待過程。徐滬濟教授憑借在這一領(lǐng)域的卓越貢獻，當之無愧地被評為2024年《自然》年度十大人物。這一榮譽不僅是對他個人的認可，更是對整個團隊以及CAR - T療法在自免疾病治療領(lǐng)域重要性的肯定。

然而，我們必須清醒地認識到，無論是自體CAR - T療法還是異體CAR - T療法，在目前的發(fā)展階段都還面臨著諸多的挑戰(zhàn)。就拿隨訪時間較短這一點來說，由于治療后的隨訪時間不夠長，導(dǎo)致我們難以全面、準確地評估治療的長期效果。而且，長期療效和安全性仍然是未知的領(lǐng)域，就像一片充滿迷霧的未知地帶，里面可能隱藏著各種潛在的風險。除此之外，在一系列的技術(shù)細節(jié)方面，也還存在著許多需要攻克的難題，這些技術(shù)細節(jié)就像是隱藏在暗處的礁石，隨時可能阻礙CAR - T療法的進一步發(fā)展。但是，不管前方有多少艱難險阻，CAR - T療法的出現(xiàn)和發(fā)展都可能是人類攻克自身免疫性疾病最好的一次機會。它就像一艘在黑暗中航行的船只，雖然前方充滿未知，但卻承載著無數(shù)患者的希望，朝著光明的彼岸奮勇前行。