基因敲除是把基因片段完全從基因組中移除掉嗎？它與基因編輯的異同之處在哪些方面？

隨著自然科學(xué)的發(fā)展，基因技術(shù)正在進(jìn)入人類的日常生活，特別是針對某些罕見疾病，各種基因治療方法的引入使原來束手無策的人們重新看到了希望，但有兩個概念卻常常讓普通民眾覺得一頭霧水，不知所云，這就是基因敲除和基因編輯，基因敲除是將基因片段完全從基因組中移除嗎？答案是否定的，它主要通過某種手段使目標(biāo)基因失活來阻止其正常表達(dá)，具體方法包括插入失活、刪除關(guān)鍵序列或引入終止密碼子等。

那基因敲除與基因編輯又有什么的異同呢？

相同點(diǎn)：

1. 目標(biāo)一致：兩者都旨在改變基因功能，用于研究或治療。

2. 技術(shù)基礎(chǔ)：均依賴于DNA操作技術(shù)，如CRISPR-Cas9、TALEN、ZFN等。

3. 應(yīng)用領(lǐng)域：廣泛應(yīng)用于生物學(xué)研究、醫(yī)學(xué)和農(nóng)業(yè)等領(lǐng)域。

不同點(diǎn)：

1. 定義：

基因敲除：通過使目標(biāo)基因失活，抑制目的基因的表達(dá)。

基因編輯：通過干預(yù)并修改DNA序列，實(shí)現(xiàn)基因的插入、刪除或替換。

2. 操作方式：

基因敲除：通常通過插入或刪除部分DNA序列，抑制基因的正常表達(dá)。

基因編輯：精準(zhǔn)修改DNA序列，可能涉及插入、刪除或替換特定堿基。

3. 目的：

基因敲除：主要用于研究基因功能，觀察基因失活后的影響。

基因編輯：不僅用于研究基因功能，還可用于修復(fù)突變基因或引入新功能。

4. 技術(shù)復(fù)雜性：

基因敲除：相對簡單，只需使基因失活。

基因編輯：更復(fù)雜，要求精確修改DNA序列。

5. 應(yīng)用范圍：

基因敲除：主要用于功能研究和疾病模型構(gòu)建。

基因編輯：除研究外，還可用于基因治療和作物改良。

總結(jié)：

基因敲除：使基因失活，操作相對簡單，主要用于功能研究。

基因編輯：精確修改基因序列，操作復(fù)雜，應(yīng)用范圍更廣。

兩者各有優(yōu)勢，選擇取決于具體研究需求。

撰稿：重慶文理學(xué)院藥學(xué)院 鄒靜波主任技師/教授，羅潔副教授